生物科技发展：在政策与创新中寻找新方向

人类基因组计划的启动、发展及成果，回顾了生物科技领域在癌症治疗、基因编辑等方面的重要突破，还阐述了新冠疫情期间生物科技行业的表现，以及美国政策和利率环境对该行业的影响，最后展望了生物科技行业的未来发展。

人类基因组计划（HGP）堪称20世纪生命科学领域乃至人类历史上极为重要的科学工程。它怀揣着宏伟的目标，试图精细地绘制出人类基因组的完整序列，从微观层面深入揭示人体的奥秘。这一计划意义非凡，不仅极大地推动了基因组学的蓬勃发展，还在医学、农业和生物科技等众多领域产生了深远而广泛的影响。

在人类基因组计划的概念提出并获得广泛接受后，1990年，该计划正式拉开帷幕。它由美国能源部（DOE）和国立卫生研究院（NIH）携手领导，预计耗时15年，投入预算高达30亿美元。1992年，人类基因组计划的国际合作框架逐步搭建起来，除了美国之外，英国、日本、德国、法国和中国纷纷宣布加入这一意义重大的科研项目。

2002年，具有重大意义的事件发生了，首个关于急性髓性白血病（AML）的癌症全基因组测序成功完成。这一成果标志着癌症基因组学领域树立了一个重要的里程碑，为后续个性化癌症治疗的研究奠定了坚实基础。到了2003年，人类基因组的完整序列被成功绘制出来，这一年也成为了基因组学新时代的开端，而人类基因组计划更是提前两年完成了预定目标。此后，业界的关注点开始转向如何充分应用已经绘制好的人类基因组蓝图。

2004年，基于肿瘤微环境特性的靶向疗法贝伐单抗（Avastin）获得批准。它通过靶向血管内皮生长因子（VEGF），切断肿瘤的血液供应，抑制肿瘤血管生成，可用于在标准化疗时共同治疗转移性大肠癌。此后，贝伐单抗还陆续被批准用于治疗多种实体瘤。在临床上，靶向疗法不仅显著延长了许多癌症患者的无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS），而且与传统治疗相比，其更强的靶向性使得副作用相对较少，为患者提供了更好的生活质量。

2012年，法国科学家Emmanuelle Charpentier与美国加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna展开合作，首次将CRISPR – Cas9系统简化为一个可编程的基因编辑工具。CRISPR – Cas9技术的开发为基因治疗带来了革命性的突破，它能够精准地编辑基因组，为治疗遗传性疾病开辟了新的可能性。同年，欧洲药品管理局（EMA）批准了首个基因治疗药物Glybera。

<span style="font-size: 2020年，新冠疫情如狂风骤雨般席卷全球，生物科技成为人类最终战胜疫情的关键手段。XBI在初期阶段表现出色，Moderna、BioNTech和辉瑞等参与新冠疫苗及特效药研发的公司受到资本市场的高度青睐。

然而，历史总是有着惊人的相似。民主党候选人拜登提出药品定价控制政策，期望通过Medicare与制药公司直接谈判降低药品价格、引入“国际价格指数”（IPI）和限制药品价格涨幅等手段减少医疗支出。拜登当选后，于2022年签署了《降低通胀法案》，其中包含多个药品定价控制措施，这标志着美国药品定价改革取得了重要进展。2022年开始，美联储开启加息步伐，基准利率迅速突破了前高，直至2024年9月才重新转为降息，但受通胀反复的拖累，目前利率仍维持在高位。政策和利率环境对生物科技行业的股市表现产生了极大的影响。

不过，在这个充满挑战的时间段里，礼来、诺和诺德等公司抓住了GLP – 1减肥药的发展机遇，估值大幅提升，礼来甚至一度突破9000亿美元市值，刷新了药厂的新纪录。行业走势出现分化，进入商业化阶段的BioPharma表现优于仍处于研发阶段的Biotech。

2024年，共和党候选人特朗普当选美国总统，市场期待支持市场竞争和“小政府”的新一届政府能为医疗行业“松绑”。果然，2025年1月，特朗普上任后宣布暂停执行部分《降低通胀法案》条款，可能包括原定于2026年生效的药品价格谈判，不过最终结果仍存在不确定性。

但特朗普政府的一项人事任命给行业带来了混乱。2024年11月，特朗普宣布将任命Robert F. Kennedy Jr.（RFK）为卫生与公共服务部（HHS）部长，外界批评RFK的观点可能对疫苗接种和公共健康政策产生负面影响。之后霍普金斯大学的外科医生Martin Makary被提名并当选为美国食品药品监督管理局（FDA）局长，在一定程度上缓解了相关担忧。3月27日，RFK宣布HHS将裁撤约10000个岗位，加上提前退休和“买断”的人员，全职员工将降至6.2万人；HHS宣称不会影响医疗器械和药品的审批。

2024年3月28日，首个治疗普拉德 – 威利综合征（PWS）患者的药物Vykat获FDA批准，新药从申请到获批仅耗时7个月，这证明了FDA对罕见病研发和未满足临床需求的持续关注及支持，且暂未受到混乱人事变动的影响。

展望未来，尽管短期内行业存在一些混乱，但不变的是病患对于创新疗法的巨大需求，以及医疗服务为大众创造更美好生活品质的初衷。笔者坚信16年后的市场机遇有条件重演。可以看到，精准医疗、基因与细胞疗法、创新抗体药（新靶点、ADC、双抗/多抗等）等领域即将迎来又一波里程碑式的突破，合成生物学推动生物制造产业的全面升级，AI赋能产业研发、疾病预测和患者管理等各个环节，神经性疾病和抗衰老的神秘面纱正缓缓被揭开，这些科技创新的成果不受政治、监管甚至经济因素的制约。另一方面，特朗普政府在过渡期后，将把注意力重新聚焦到第一任期和竞选期间所关注的议题上，而非医疗领域，板块预期将逐步稳定；美联储也将在通胀缓和迹象后重启降息，为市场注入流动性，刺激IPO和行业并购。当前板块估值已触及历史性低点，寻底之后的转折点已然在望，我们有理由对未来表现更为乐观。以史为镜，可以知兴替，与各位同道共勉。

本文全面回顾了人类基因组计划的发展历程以及生物科技领域的重要突破，分析了美国政策和利率环境对生物科技行业的影响，尽管当前行业面临一些短期的混乱和挑战，但科技创新的成果独立于外部因素，且未来随着政策和市场环境的改善，生物科技行业有望迎来新的发展机遇，当前板块估值处于历史低点，未来表现值得期待。